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家庭准备婴儿进行罕见皮肤病的实验性治疗

<p>明尼苏达州明尼阿波利斯远离家乡,Lonni Mooreland已经拥抱了她9个月大的女儿多一点嗅到她宝宝的头发深深地感觉到她的肚子深处,婴儿的气味可能会在周五流逝,Lonni和Jay Mooreland得知研究人员认为他们的女儿足够健康,可以接受实验性治疗,可以使她免于患上难以忍受的疾病或杀死她</p><p>加利福尼亚州Folsom家庭已经在明尼阿波利斯待了两个星期,为女儿Sarah做准备成为第三个孩子</p><p>世界上可以治愈一种名为大疱性表皮松解症的罕见疾病的骨髓移植他们的医生很直率移植本身可能会在8%到20%的时间内致死“这是非常可怕的,”Lonni Mooreland说“你体重对于一生的痛苦,在十几岁或二十出头的时候死于皮肤癌或其他疾病“大疱性表皮松解症或EB,是一系列曾经无法治愈的疾病中最新的一种ld对骨髓,脐带血或体内其他部位的干细胞产生影响骨髓移植,曾经主要用于癌症治疗,治愈了镰状细胞性贫血和其他遗传性疾病骨髓和脐带血的干细胞正在当维持人体的复杂机制错过了一步时,使用或考虑了广泛的先天性错误,带来了破碎的后果在Sarah Mooreland所具有的隐性营养不良形式的EB中,缺少的是产生VII型胶原蛋白的能力</p><p>一种蛋白质,有助于形成将上层皮肤连接到其下方的小锚点,如果没有表皮和真皮之间的那些锚点,皮肤就会轻轻摩擦</p><p>最轻微的摩擦,皮肤脱落身体内部,口腔内壁,胃和肠可以起水泡和侵蚀“这是我见过的最严重的疾病之一,”大学临床研究负责人John Wagner博士说</p><p>明尼苏达州干细胞研究所的成功“这是痛苦的疤痕形成如果你看到17岁和18岁的照片,你会感到震惊”有更好的版本,但莎拉摩尔兰的EB形式将身体变成了一团痛苦的伤口儿童必须包裹和包扎,但他们仍然起水泡脚趾和手指融合在一起疤痕皮肤收缩在关节周围消化是如此严重残疾,一个少年可以重50磅如果他们比营养不良和感染寿命长,这种EB变种的人在不断的细胞分解和修复引发的十几岁或二十多岁的皮肤癌死亡在明尼苏达大学,一个研究审查委员会同意这种疾病是如此恶毒,即使在一个肾脏已经受损的小女孩也应该进行危险的反击委员会星期四见面与Sarah Mooreland是否足够健康进行移植有关,她自己的骨髓将不得不用化学疗法杀死她可以从她的兄弟,一个匹配良好的捐赠者那里得到新的骨髓但是与她的EB无关的肾脏问题使她的肾功能正常的一半左右,可能使得化疗风险者瓦格纳和摩尔兰德得到了答案周五继续Sarah Mooreland将骨髓移植进行扭转骨髓可以过滤以优化治疗某些疾病所需的干细胞类型根据他的同事在老鼠身上所做的工作,Wagner认为标准过滤不起作用,因为它会筛选出任何疾病似乎有助于身体制造胶原蛋白VII因此,他在转移骨髓之前对骨髓做了很少的治疗Wagner对细节很神秘,因为他希望他的作品经过同行评审和发表,学术杂志不愿意先讨论数据在一份报纸上“这不是我们通常做事的方式,”瓦格纳说:“我通常首先与医疗界沟通,然后家人听到它”关于这种治疗方法的演变,没有任何关于这种治疗方法的演变是典型的瓦格纳因脐带血移植而闻名</p><p>他因帮助患有遗传性疾病的儿童的父母生下一个可能成为其兄弟姐妹捐赠者的孩子而闻名或臭名昭着“他是非常坚实的他不是做错事的人,“西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心移植生物学项目负责人Rainer Storb博士说</p><p>同时,”John Wagner特别喜欢宣传这只是他的风格,“Storb说过 四年前,当瓦格纳在纽约市发表讲话时,两个带EB的儿子的母亲让他尝试进行脐带血移植他说不,不是没有进行动物研究,看看这是否可以起作用瓦格纳有足够的白血病研究基金,但没有什么可用于EB所以母亲,特蕾莎廖,出去筹集了大约4万美元瓦格纳发现了一点点他的同事测试了不同的方法对有EB形式的老鼠,他们能够治愈其中三个部分瓦格纳说,由于廖的筹款活动,部分原因是因为孩子有EB的父母亲近,所以一路上都有宣传“我们都非常感兴趣,焦虑和热情,”海湾的林恩安德森说</p><p>地区女性失去了两个孩子到EB并共同创立了EB医学研究基金会“我不能说我希望它能起作用多少”她的基金会帮助斯坦福大学的研究人员资助从事基因改造的sk作为一种潜在的治疗他们仍在等待FDA批准为18岁及以上的人尝试基因治疗斯坦福大学的研究人员不会开始关注儿童,他们也不会对瓦格纳的工作发表意见,因为他们还没有看到他的数据或同行评审结果“这不是一场比赛,”瓦格纳说,最终,医生会选择最安全和最佳的方法</p><p>没有人知道那将是什么只有几只老鼠成功后,瓦格纳做了去年秋天在Theresa廖的儿子Nate的第一次骨髓移植手术Nate一位大儿子Jake两周前接受了第二次移植手术,一旦很明显Nate正在生产胶原蛋白VII,尽管没有像健康人那么多Jake,谁没有与捐赠者紧密匹配,并没有像他的兄弟那样让Lonni Mooreland的心脏在本周早些时候听到它的时候下沉了仍然,她和她的丈夫已准备好让Sarah接受移植No3 The Moorelands HAV自6月初开始,他们住在一间两居室的酒店套房里,为一个5岁,3岁的家庭和一个需要定期改变绷带的婴儿提供紧缩服务她无法吞咽当上周医学测试稍稍松懈时,Moorelands将他们的孩子送到儿童博物馆,并将他们放在美国购物中心的游乐园里</p><p>动物园就在他们的名单旁边,还有一件必不可少的东西在莎拉的治疗本周开始之前,Moorelands只有一张全部五张全家福,莎拉出生后很快拍摄的一张照片并没有真正捕捉到她的个性,她的母亲说Lonni Mooreland想要确保再拍一张___ (c)2008年,萨克拉门托蜜蜂(加利福尼亚州萨克拉门托)在线访问Sacramento Bee,网址为http:// wwwsacbeecom /由McClatchy-Tribune信息服务部发布</p><p>如需重印,请发送电子邮件至[email protected],致电800-374-7985或847- 635-6550,发传真至847-635-6968,或写信致美国伊利诺斯州格伦维尤市,密尔沃基大街1247号,套房303,

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